美国公布可延长罕见消化道癌症生存期的新药方案！

别放弃治疗，速速点蓝字关注我们

根据第30届欧洲癌症研究和治疗组织，NCI和美国癌症研究协会主办的分子靶点和癌症治疗研讨会（ORTC-NCI-AACR）会上公布的一项II期数据，dabrafenib（Tafinlar）和trametinib（Mekinist）的组合在消化道罕见，无法治愈的癌症患者中显示出令人鼓舞的反应。

对于晚期胆道癌和小肠腺癌这两种癌症，几乎没有有效的治疗方法，并且长期存活率很差，特别是胆道癌的患者。联合应用dabrafenib（Tafinlar）加trametinib（Mekinist），显著缩小了患者的肿瘤。

试验中的36名患者均发生特定基因突变--BRAF V600E。该试验的主要研究人员之一，加州大学洛杉矶分校胃肠道肿瘤学专家Zev Wainberg教授表示，这种突变大约存在于15％的胆管癌和小肠腺癌中。

Zev Wainberg教授

II期临床试验数据

在单臂研究中，36名患有胆道癌（BTC）和小肠腺癌（ASI）的患者接受了该组合治疗。患者每日两次口服dabrafenib150mg，2mg  trametinib。

所有患者都携带BRAF V600E突变，并且均为晚期或转移性疾病，经过多次治疗失败。

结果显示：当用BRAF / MEK抑制剂组合治疗时肿瘤缩小。到2018年11月，BTC患者中有6例仍然在接受治疗，进展的中位时间为7.2个月，一些患者病情稳定超过1年。Wainberg说，中位总生存期（OS）为11.3个月，部分患者活了2年以上。

BTC和ASI很少见，每100,000人约有1至2人。这些疾病在其早期阶段很难被发现，因此在诊断患者时癌症很可能已经发生转移。Wainberg说，预后很差，生存结果不到5年。这些令人兴奋的数据为BRAF突变患者提供了一种潜在的新治疗方案。”

胆管癌的新希望

目前，胆道癌的一线治疗是顺铂和吉西他滨的化疗组合。而对于初次治疗后的进展的患者则没有好的治疗方案，大部分二线疗法地表示几乎没有任何疗效。

这项名为ROAR的国际2期试验并未专注于特定的癌症类型。Wainberg博士解释说，相反，它是“篮子试验”，包括九种罕见的肿瘤类型，其中所有患者具有相同的BRAF分子改变。

患有晚期或转移性胆道癌的患者，例如那些参加试验的患者，通常预计会存活几个月。但试验中的患者中位数为12个月。

他报告说，试验中患者最常见的副作用是疲劳，低度发烧和血细胞计数变化。

dabrafenib和trametinib已获批的适应症有哪些？

2014年1月，FDA最初批准dabrafenib联合trametinib治疗患有BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。2018年4月，该组合被批准用于BRAF V600E或V600K阳性III期黑色素瘤患者完全切除后的辅助治疗。

辅助治疗的批准是基于III期COMBi-AD试验的数据，其中接受dabrafenib和trametinib的患者3年无复发生存率为59％，而接受安慰剂治疗的患者为40％。四年生存率率分别为54％和38％（HR，0.49; 95％CI，0.40-0.59）。

2017年6月，FDA批准dabrafenib和trametinib联合用于BRAFV600阳性晚期或转移性NSCLC患者。批准基于非随机II期试验中位随访9个月，总体反应率分别为61.1％和63％。在对治疗有反应的患者中，59％的患者的反应持续时间超过6个月，但未达到中位反应持续时间。

2018年5月，FDA批准dabrafenib / trametinib用于治疗无法切除或转移的BRAF V600E阳性间变性甲状腺癌患者。该批准是基于一项开放标签试验，在23名可评价疗效的患者中，57％达到部分缓解，4％达到完全缓解。在14名应答者中，64％（n = 9）至少6个月没有显着的肿瘤生长。

根据ROAR试验的其他结果，dabrafenib-trametinib药物组合对于一些毛细胞白血病（HCL）患者来说也是一种很有前景的选择。

在BRAF V600E突变存在于HCL 90％以上的患者。在12月初的美国血液学会会议上，试验研究人员报告了41例晚期HCL伴BRAF V600E突变的患者的结果，这些患者对一线治疗没有反应，或者在两次或多次治疗后复发。总体而言，78％的患者对治疗有反应，许多患者有完全反应。

我们期待这项新的用药方案能早日获得批准，给这些罕见的胃肠道肿瘤患者带来更多的治疗选择。相信随着分子靶向研发的进展，我们离攻克癌症的那天越来越近了。

参考资料：

https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2018/biliary-tract-cancer-dabrafenib-trametinib

https://www.onclive.com/web-exclusives/dabrafenib-plus-trametinib-demonstrates-activity-in-gi-cancers?log=f

患者朋友在线咨询本文介绍的抗癌技术、药品或专家，或加入各大癌症病友群，请点击下图链接。

想进一步了解抗癌新药资讯或申请专家会诊及加入医患交流群，可添加肿瘤专业医学顾问微信提交病历获得初步诊疗意见或致电医学部400-666-7998。

【热文推荐】

精选文章基因检测质子治疗电场治疗brolico私人订制益生菌古巴肺癌疫苗抗癌快讯每天传递最新抗癌进展接受全球最新抗癌技术治疗抗癌之家加入癌友群，并肩作战我们为癌症患者提供

搜索关键词，查看更多精彩内容。最新抗癌资讯，持续更新中...

声明：

本公众号内容仅作交流参考，不作为诊断及医疗依据，仅依照本文而做出的行为造成的一切后果，由行为人自行承担责任。专业医学问题请咨询专业人士或专业医疗机构